(Adnkronos) – Le terapie geniche, cellulari e i prodotti di ingegneria tissutale stanno aprendo nuove opportunità terapeutiche per una vasta gamma di malattie, comprese quelle rare, i tumori e le malattie ematologiche, che fino ad ora non avevano altre alternative di trattamento. Queste terapie avanzate, conosciute anche come Atmp (Advanced Therapy Medicinal Products), utilizzano geni, cellule o tessuti per intervenire sui meccanismi patogenetici delle malattie. In alcuni casi, una sola somministrazione può garantire risultati duraturi, se non permanenti. Tuttavia, il processo che porta queste innovazioni dai laboratori ai pazienti è complesso e presenta diverse sfide. Secondo i dati aggiornati al 31 agosto 2026, a fronte di 53 terapie avanzate sottoposte a valutazione a livello europeo, 33 hanno ottenuto l’autorizzazione, con solo 24 che mantengono un’autorizzazione all’immissione in commercio e 16 che risultano rimborsate dal Servizio sanitario nazionale in Italia.
Analisi della Spesa e Sostenibilità
Il IX Report Italiano sugli Atmp, presentato oggi a Roma durante gli Atmp Days 2026, promuove da Cencora, analizza a fondo lo stato attuale delle terapie avanzate in Europa e in Italia. Nel periodo compreso tra il 2019 e il 2025, la spesa italiana per queste terapie è aumentata da 1,38 milioni a 222,6 milioni di euro, mentre il numero di confezioni utilizzate è salito da 14 a 1.195. Proiezioni future stimano una spesa crescente, che potrebbe raggiungere 563 milioni di euro nel 2027 e oltre 1,6 miliardi nel 2031. Queste stime devono essere interpretate con cautela e servono come strumenti per la programmazione delle risorse e dei percorsi assistenziali.
Le Sfide dell’Accesso alle Terapie
Chiara Lucchetti, Head of Market Access di Cencora Italia e membro del comitato direttivo di Atmp Forum, evidenzia che comprendere perché una terapia avanzata raggiunga o meno i pazienti richiede di considerare l’intero processo, che va dalla ricerca alla valutazione, passando per la rimborsabilità e l’implementazione nei sistemi sanitari. Anche Claudio Jommi, professore di Economia Aziendale, sottolinea che la reale sfida non risiede solo nello sviluppo di nuove terapie, ma anche nella creazione di un sistema in grado di garantire un accesso tempestivo e sostenibile ai pazienti. Il Report si sofferma anche sulle aree terapeutiche con maggiore crescita e sui fattori che possono influenzare l’evoluzione del settore nei prossimi anni.
Nonostante l’accesso a una terapia approvata, Walter Marrocco, responsabile scientifico della Federazione Italiana Medici di Medicina Generale (Fimmg), sottolinea che per i pazienti è fondamentale ricevere diagnosi tempestive e un adeguato percorso di cura. Gli Atmp Days hanno ribadito un messaggio chiaro: l’innovazione scientifica deve essere accompagnata da programmazione, collaborazioni tra diverse istituzioni, reti cliniche preparate e modelli che garantiscano accesso, appropriatezza e sostenibilità nel lungo termine. L’iniziativa è stata sostenuta da diverse organizzazioni, tra cui Aifa e l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, insieme a un numero di partner privati che hanno contribuito senza condizioni.
Questa notizia è rilevante in quanto mette in luce le immense potenzialità delle terapie avanzate e le sfide che devono essere affrontate per garantire che tali innovazioni raggiungano effettivamente i pazienti, confermando l’importanza di una pianificazione attenta e integrata nel settore sanitario.