Innovazione nella lotta ai tumori rari
Una importante scoperta nella battaglia contro i tumori rari proviene da uno studio pubblicato sul ‘New England Journal of Medicine’, che riporta la completa regressione di un epatoblastoma in un bambino di 3 anni, il tumore epatico pediatrico più comune. Il piccolo paziente è stato sottoposto a un trattamento innovativo di immunoterapia, che ha previsto due infusioni di cellule Car-T, specificamente progettate contro la glicipina-3 e potenziate con l’interleuchina-15 e l’interleuchina-21. Il caso clinico è stato presentato dai medici del Texas Children’s Hospital, del Baylor College of Medicine e del Seattle Children’s.
Del trattamento e dei risultati
Il bambino è stato arruolato nello studio ‘Care’, una sperimentazione di fase 1 che mirava a testare l’efficacia delle cellule T con recettore antigenico chimerico (GPC3-CAR). I medici hanno ricostruito la situazione iniziale del paziente, che presentava un tumore epatico di grande dimensione con metastasi polmonari. Prima di entrare nello studio, il piccolo era stato sottoposto a tre cicli di chemioterapia e a una resezione chirurgica del tumore e delle metastasi polmonari. Tuttavia, la malattia aveva mostrato resistenza alla chemioterapia, e una nuova metastasi si era presentata in seguito all’intervento chirurgico.
L’immunoterapia utilizzata è stata sviluppata dalle cellule del bambino stesso, in laboratori certificati per le buone pratiche di produzione (GMP). Questo trattamento ha impiegato due vettori: uno per il Car-T diretto contro la glicipina-3 e l’altro codificante per interleuchina-15, interleuchina-21 e un sistema di sicurezza controllato dalla caspasi 9. Le infusioni sono state somministrate a otto settimane di distanza, in regime ambulatoriale. Gli esami di imaging hanno rivelato una risposta parziale dopo la prima infusione, mentre la seconda ha portato a una risoluzione totale della malattia metastatica. Non si sono registrate tossicità significative e, a un anno dal trattamento, la regressione completa è persistita.
David Steffin, primo autore dello studio, ha sottolineato l’importanza di questi risultati, dimostrando che è possibile raggiungere una risposta completa e duratura in un tumore solido resistente alla chemioterapia, senza effetti collaterali sistemici. Andras Heczey ha poi evidenziato che questo studio rappresenta una prova concreta dell’efficacia terapeutica delle cellule Car-T per l’epatoblastoma, suggerendo la necessità di ulteriori ricerche su pazienti affetti da tumori solidi positivi alla glicipina-3. La rilevanza di questa scoperta è fondamentale per il futuro della terapia oncologica pediatrica, aprendo nuove strade per le cure di tumori rari.