Approvazione in vista per ocrelizumab nel trattamento della sclerosi multipla pediatrica
(Adnkronos) – L’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha ricevuto una raccomandazione favorevole dal Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) per l’approvazione di ocrelizumab in infusione endovenosa, destinato al trattamento di bambini e adolescenti a partire dai 10 anni affetti da forme recidivanti di sclerosi multipla (Smr). La decisione finale da parte della Commissione europea è attesa a breve. Già nel maggio 2026, la Food and Drug Administration statunitense aveva autorizzato l’uso dell’anticorpo monoclonale per i pazienti pediatrici con Smr. Attualmente, si stima che oltre 40mila bambini e adolescenti vivano con questa patologia a livello globale, con circa un terzo di essi localizzati in Europa, evidenziando così la necessità di un trattamento precoce e altamente efficace.
Le implicazioni cliniche della raccomandazione
Le dichiarazioni di Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche, mettono in luce le sfide affrontate dai giovani con sclerosi multipla. “I bambini e gli adolescenti colpiti dalla malattia sperimentano episodi di ricaduta più gravi e frequenti rispetto agli adulti, e le opzioni terapeutiche a loro disposizione sono rimaste limitate”, ha commentato Garraway. Il parere positivo del Chmp rappresenta dunque un’opportunità per colmare questo vuoto terapeutico, offrendo una soluzione supportata da dieci anni di esperienza clinica negli adulti.
Brenda Banwell, Chair of Pediatrics alla Johns Hopkins Medicine, ha ulteriormente sottolineato l’importanza di estendere ocrelizumab ai pazienti pediatrici. “Affrontare la sclerosi multipla in età pediatrica comporta sfide significative, come ricoveri ospedalieri e assenze scolastiche”, ha dichiarato. “L’adozione di un trattamento efficace come ocrelizumab potrà contribuire a rallentare l’evoluzione della malattia e preservare la salute fisica e cognitiva dei giovani pazienti”.
Il parere positivo del Chmp si basa sui risultati dello studio di Fase 3 (Operetta 2), che ha dimostrato che ocrelizumab non è inferiore a fingolimod, il trattamento standard attuale per la Sm pediatrica, riducendo il rischio di ricadute del 48%. Inoltre, ocrelizumab ha evidenziato una superiorità nel controllo dell’infiammazione cerebrale, con una significativa riduzione delle lesioni T2 e delle lesioni attive T1 captanti il gadolinio. Il profilo di sicurezza del trattamento è stato coerente con quello osservato negli adulti, senza che alcun paziente abbia interrotto la terapia a causa di effetti collaterali.
Questa raccomandazione rappresenta una significativa avanzamento nella lotta contro la sclerosi multipla pediatrica, offrendo ai giovani pazienti una nuova speranza di trattamento efficace e tempestivo. L’attesa decisione della Commissione europea potrà avere un impatto decisivo sulla qualità della vita di molti bambini e adolescenti affetti da questa malattia neurodegenerativa.