Approvazione di Eplontersen per l’Amiloidosi Ereditaria
(Adnkronos) – L’approvazione di eplontersen rappresenta un traguardo significativo, frutto dello studio di fase III Neuro-TTRansform, il quale ha dimostrato di raggiungere con successo tre obiettivi co-primari fondamentali per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria da transtiretina, con particolare attenzione alla sua forma di polineuropatia. I risultati ottenuti da eplontersen nel corso di questo studio hanno comportato importanti benefici, come la riduzione dei livelli plasmatici di transtiretina, il miglioramento dei sintomi neuropatici e un innalzamento della qualità della vita, quest’ultimo misurato attraverso il Norfolk Quality of Life. A dichiararlo è stata Raffaela Fede, Direttore Medico di AstraZeneca Italia, durante un incontro stampa svoltosi a Milano, nel quale è stata ufficialmente annunciata l’approvazione di rimborsabilità da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina in pazienti adulti affetti da polineuropatia (AttRv-Pn) di stadio 1 o 2.
Innovazione e Miglioramento della Qualità di Vita
Fede ha sottolineato l’importanza del miglioramento della qualità di vita dei pazienti, un aspetto che rappresenta motivo di orgoglio per l’azienda. L’introduzione di questo nuovo trattamento non solo offre speranza ai pazienti, ma si estende anche a famiglie, caregiver e medici, contribuendo a migliorare l’intero percorso di cura. È fondamentale, infatti, facilitare la diagnosi attraverso un lavoro di sensibilizzazione con clinici e strutture sanitarie, nonché con i centri presenti sul territorio. AstraZeneca sta collaborando attivamente con associazioni di pazienti e ha avviato progetti come la medicina narrativa, che offre una visione della patologia attraverso le esperienze dirette di pazienti, caregiver e specialisti.
In conclusione, Raffaela Fede ha evidenziato l’impegno dell’azienda nell’assicurare a tutti i pazienti italiani l’accesso a questa innovazione. AstraZeneca ha investito significativamente nella ricerca di questa molecola, con l’intento di continuare a portare innovazione nel campo dell’amiloidosi ereditaria da transtiretina, migliorando così le possibilità di trattamento per i soggetti colpiti da questa patologia rara.